从“无药可用”到“精准破局”库欣综合征口服新药适锐飒®上市

近日， Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司旗下的适锐飒®（磷酸奥唑司他片）正式在中国上市。据悉，这是国内目前唯一获批的用于治疗成人库欣综合征（皮质醇增多症）的口服新药，它的上市填补了此类疾病国内药物治疗的空白。

以患者为中心，专注罕见病领域，惠及更多中国患者

“适锐飒在国内成功上市，是多方协作共同努力的成果。”锐康迪总经理胡茂胜此前特别提到了临床试验团队的日夜坚守和药监局对新药落地的支持，并强调锐康迪集团将坚持在罕见病药物领域的不断耕耘，共同为广大库欣综合征患者带来系统性的治疗新机遇，推动建立新的临床治疗标准，开创治疗新格局。胡茂胜表示：“我们受益于国家在罕见病和创新药方面的政策支持，正努力将更多治疗罕见疾病的产品引入中国，造福本土患者。”

“适锐飒是中国目前唯一获批治疗库欣综合征的药品，填补了中国库欣综合征患者治疗药物的临床空白。”锐康迪销售市场总监谷鹏先生这样介绍：适锐飒是FDA认定的First－in－Class创新药品，在美国、欧盟、澳大利亚得到孤儿药认定，并且作为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”在2023年9月获得CDE优先审评审批资格，并于2024年9月正式获得国家药品监督管理局的进口批文。同时，全球多项临床研究的积极结果，充分验证了奥唑司他的有效性和安全性。

“从临床数据来看，中国患者对适锐飒的敏感性较高，其日用剂量约为欧美患者的一半。”作为该药物临床试验主要研究者，北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授分享过一组数据：两项覆盖全球210例患者的III期研究显示，适锐飒可以快速且持久地降低皮质醇水平，最长维持疗效超4年，生活质量显著改善，且中国患者对适锐飒更加敏感，每日用量大概只有欧美患者的一半。她提出：“新药上市真正意义在于，为无法手术、术后复发或存在高危并发症的患者提供了全新的药物治疗选择。”

这一观点与北京协和医院内分泌科朱惠娟教授提出的“终身管理”理念不谋而合。她指出，“库欣综合征治疗的终点，不仅是皮质醇水平达标，更重要的是实现患者身心的全面康复，使其能够真正回归正常生活。”数据显示，即便生化指标恢复，库欣综合征对患者多系统的影响仍可能持续，包括心血管代谢风险、骨质疏松及心理健康等问题，且术后复发率高，10年复发率甚至高达25％。“我们正在推动‘一次库欣，终身随访’的诊疗模式转型，而新药适锐飒让这种转型能够更好、更快发展。”

从“单兵突进”到“军团作战”：多学科诊疗的发展与机遇

在朱惠娟教授分享的“垂体病多学科门诊”以及其所注重的MDT（多学科诊疗）模式中，内分泌科作为主导贯穿始终、神经外科／影像科／心理科等多个不同科室在各个阶段参与管理，确保库欣综合征患者在诊疗全程都能获得专业而连续的医疗服务，既能提高诊疗效率，也能提升患者生活质量与满意度。朱教授认为：“MDT能够综合各专科优势，为患者提供全方位的照护。”

手术与药物的紧密配合：个性化治疗方案的构建

北京天坛医院神经外科刘丕楠教授指出：“手术依然是库欣综合征的一线治疗方法，但新药的加入正在拓展全新治疗格局。”刘教授认为，适锐飒可能为库欣综合征手术带来的优化在于，让不能手术的患者有机会进行手术，让可以手术的患者以更好的身体状态进行手术，让接受手术治疗的患者围手术期体验更好。术前使用适锐飒，可改善多种库欣合并症，改善血糖和血压，减少出血倾向，优化患者状态，降低麻醉风险，增加手术成功率。同时，术前用药有助于减轻术后皮质醇戒断综合征，使患者在手术前后皮质醇水平的变化更加平稳，从而缓解术后的恶心、疲劳、腰背痛和关节痛等不适，提升整体的术后体验。

而历经两次复发的患者代表张女士坦言，“如果十年前就有药物辅助术后管理，或许不必用健康为拖延付出代价”。由于对术后复查和长期监测缺乏重视，张女士在十年内经历了两次手术，均出现术后复发，病情一度危及生命。这段经历折射出传统治疗模式的痛点——长期综合管理方案的缺失以及传统管理方案的依从性问题。适锐飒有望配合一线治疗与多学科综合管理，提供“温和、方便、持续”的长期管理方案，从而切实缓解患者面临的实际困扰。

专家们与多方代表也共同呼吁，行业各方能够在未来继续加强多学科协作，在临床实践中不断优化用药策略，为库欣综合征的临床治疗建立全新标准与新格局。（李媛）

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